近日，由上海莱馥医疗科技有限公司（以下称“上海莱馥”）申办的“探索人脐带间充质干细胞注射液治疗特发性肺纤维化(IPF)的安全性、耐受性及初步有效性的开放性临床研究”（默示许可批准文件编号：2021LP01853）于2022年12月30日完成第一剂量组安全性访视。首个剂量组的三名受试者接受了一次给药，并在4周后完成了安全性随访。除了表现出良好的耐受性，各项临床终点指标及辅助诊断结果均显示临床获益。其中，三名受试者6分钟步行能力均有所增加，平均增加近20%。有两名受试者的肺泡弥散功能得到改善，一人的FVC值与基线相比有所增加。
近日，由上海莱馥医疗科技有限公司（以下称“上海莱馥”）申办的“探索人脐带间充质干细胞注射液治疗特发性肺纤维化(IPF)的安全性、耐受性及初步有效性的开放性临床研究”（默示许可批准文件编号：2021LP01853）于2022年12月30日完成第一剂量组安全性访视。首个剂量组的三名受试者接受了一次给药，并在4周后完成了安全性随访。除了表现出良好的耐受性，各项临床终点指标及辅助诊断结果均显示临床获益。其中，三名受试者6分钟步行能力均有所增加，平均增加近20%。有两名受试者的肺泡弥散功能得到改善，一人的FVC值与基线相比有所增加。
数据显示，第一剂量组安全性可靠，并且受试者的肺功能、呼吸与咳嗽量表评分以及日常心肺能力测试方面均有不同程度的改善。
本项研究为国内多中心，在上海市第六人民医院，复旦大学附属中山医院，上海市胸科医院三家研究中心同时开展。共有4个剂量组，此前完成的为第一剂量组，相信高剂量组受试者改善情况会更加显著。
“人脐带间充质干细胞注射液”由上海莱馥自主研发的国家1类创新药，是全球第一款拟用于特发性肺纤维化治疗的异体来源间充质干细胞制剂（人脐带来源的HuMSCs）。在历经了多年的“锤炼”和“打磨”，该项目已经陆续完成临床研究申报、研究中心启动以及首例入组等重要阶段，终于在临床阶段获得了初步成效。
本研究采用特殊的肺内给药途径，通过支气管镜将复苏后的HuMSCs灌注到病灶处，增加与病灶接触的时间，从而达到提高局部药物的浓度，体现局部发挥疗效的优临床价值。
据公司产品研发层面的表述，“人脐带间充质干细胞注射液”是一款通用型的干细胞药物，具有安全性高，免疫原性低，适用于规模化生产的特点，以及更加广泛的临床应用前景。
因为间充质干细胞具有诸多生物学特点，在临床应用中的潜力是有目共睹。本项研究的开展也是基于大量临床前研究的显著成果以及国内外各个领域的专家对干细胞临床应用前景的认可。
间充质干细胞除了具有归巢、多能分化的潜质，还能通过旁分泌和免疫调节作用，将其分泌的多种生物活性因子，改善炎症细胞局部浸润，防止邻近细胞凋亡和诱导细胞增殖，促进受损组织修复和再生。因此，MSCs可用于治疗与强烈炎症活动相关的组织或器官损伤，如细胞浸润导致的间质性肺病、肾衰竭和心脏损伤。特别是间充质干细胞在归巢机制作用下，与损伤组织分泌的信号分子相互作用，更倾向于到达损伤部位。这使得MSCs更容易迁移，并集中在炎症区域或受损组织发挥抗炎、免疫调节作用。
这些MSCs的作用机制在临床观察过程中也相继得到了印证。
本项研究的申办方“上海莱馥医疗科技有限公司” 成立于2013年，由企业家陈宝雯女士和中科院吴祖泽院士联合创立。公司的核心研发团队由多位国际一流的知名科学家组成，致力于肿瘤、糖尿病和心衰等多个领域的创新细胞和基因药物（CGT）研发能力和规模化生产资质。
据该公司相关负责人表示，IPF项目进展顺利，将于2023年第一季度完成剂量递增的全部受试者入组，并有计划扩展更多的受试者完成有效性观察和探索性研究。
除此以外，公司还有多款基因治疗产品，CAR-T/CAR-NK，基因编辑干细胞等，即将在实体肿瘤和慢性病治疗领域开展研究工作。
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